治疗罕见神经疾病新药在华获批

　　中新网北京新闻6月19日电  罗氏旗下重磅神经创新药物艾满欣(中文通用名：利司扑兰口服溶液用散，英文通用名 Risdiplam Powder for Oral Solution)在华正式获批，用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。据悉，这是首个在中国获批治疗脊髓性肌萎缩症的口服疾病修正治疗药物，将为中国的脊髓性肌萎缩症患者和家庭提供全新的治疗选择。

　　脊髓性肌萎缩症是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。

　　根据国家药品监督管理局官方网站6月17日发布的消息，该局通过优先审评审批程序批准罗氏制药公司申报的1类创新药利司扑兰口服溶液用散(商品名艾满欣)上市，该品种为儿童罕见病治疗药品，适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。利司扑兰直接靶向疾病的潜在分子缺陷，增加中枢组织和外周组织的功能性SMN蛋白的产生。该品种上市为脊髓性肌萎缩症患者提供了新的治疗选择。

　　中华医学会儿科分会内分泌遗传代谢学组副组长、北京大学第一医院主任医师熊晖谈到，脊髓性肌萎缩症的治疗最重要有两点：首先是与时间赛跑，患者越早诊断，越早开始有效治疗，预后越好，甚至在症状前开始治疗，有希望达到同龄非患病儿童的状态；第二点关注患者整体获益，该疾病会造成患者多系统的异常，在治疗时要关注患者运动、呼吸、吞咽及其他系统。所以在临床上，脊髓性肌萎缩症的治疗也非常需要多学科团队共同协作参与。

　　“利司扑兰的获批是国内脊髓性肌萎缩症治疗史上的一个重要里程碑，意味着脊髓性肌萎缩症的治疗进入了口服治疗的新阶段，中国脊髓性肌萎缩症患者和家庭迎来了新的希望。”中华医学会儿科分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院主任医师王艺表示，很欣喜地看到临床研究数据证实利司扑兰在治疗各类型脊髓性肌萎缩症患者中的有效性和安全性。通过提高全身功能性SMN蛋白水平，利司扑兰可逆转疾病的自然进程，为患者带来多重获益，包括改善运动功能、无事件生存、呼吸和吞咽等。同时，利司扑兰口服给药也为患者提供了用药的便捷性。

　　中华医学会儿科分会副主任委员、神经学组组长、北京大学第一医院儿科主任姜玉武称，最近几年，中国脊髓性肌萎缩症的临床诊疗发展迅速，目前国内已成立了一批具有多学科诊疗能力和经验的脊髓性肌萎缩症诊治中心。随着更多有效治疗药物的可及，脊髓性肌萎缩症的规范化诊疗和疾病的长程管理也将逐渐完善，脊髓性肌萎缩症治疗的中国经验将进一步丰富，为脊髓性肌萎缩症患者和家庭带来全面获益。

　　“艾满欣在中国的获批，彰显了中国政府加快新药审批、推动罕见病诊疗事业发展的决心和努力。”罗氏制药中国总裁周虹称，今后会继续与政府和各方伙伴紧密合作，将更多罗氏神经疾病领域管线早日带入中国，同时还将积极推动脊髓性肌萎缩症诊疗领域的发展。

　　据介绍，目前利司扑兰已在包括中国在内的超过40个国家及地区获批，且在全球范围内已有超过3000位脊髓性肌萎缩症患者接受利司扑兰治疗。(完)